频率疗法公司公布FX-322的1/2期临床研究结果：感音神经性听力损失得到改善 ！
频率疗法（Frequency Therapeutics, Inc ）是一家临床阶段生物技术公司，专注于利用身体的先天生物学来修复或逆转一系列退行性疾病造成的损伤。近日，该公司在《耳科学和神经科学》上公布了FX-322药物的1/2期研究结果，研究数据显示，成人感音神经性听力损失患者的听力得到改善。同时，频率公司还报道，针对潜在的听力恢复疗法，这是首个已知有药代动力学和药效学联系的治疗方法。
FX-322是该公司治疗感音神经性听力损失的主要候选产品，采用新型祖细胞激活再生疗法，使用该公司的专有小分子药物组合，使内耳祖细胞繁殖并产生新毛细胞。它采用鼓室内注射法，将小分子以缓释凝胶的形式，注射到中耳中，然后小分子会跨过圆窗膜进入耳蜗。
鼓室内注射法
FX-322的1/2期人体临床研究
FX-322的1/2期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单剂量、多中心研究，旨在评估FX-322在23例稳定的感音神经性听力损失患者中的安全性。患者的一侧耳在诊室内接受FX-322或安慰剂注射。在这项研究中，15名患者的一侧耳注射单剂量FX-322，而8名患者注射了安慰剂。
FX-322的1/2期研究结果显示，从统计学上看，词汇识别和噪声中词汇识别得分显著提高。在词汇识别测试中，接受单剂量FX-322治疗的感音神经性听力损失患者，从基线到第90天，在安静环境中词汇识别得分有所改善(p=0.029)，在噪声中词汇测试中，临界信噪比（词汇识别率50%的信噪比）有所改善(p=0.012)。安慰剂组的词汇识别和噪声中词汇识别测试得分没有明显变化。并且，FX-322的耐受性也很好。发表的文献中的数据还显示其在临床前和人体实验中有着一致的耳蜗药物输送。
与安慰剂组（黑线）相比，FX-322组（蓝线）的在安静环境中的词汇识别得到明显改善，提示言语清晰度得到改善
与安慰组（左图）相比，FX-322组（右图）的临界信噪比得到改善，提示噪声环境中的言语清晰度得到改善
正在进行的FX-322研究项目
目前，FX-322正在进行一项更大规模的2a期研究，预计将在本季度晚些时候得到结果。2a期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单剂量和重复剂量的研究，在该研究中，公司招募了95名18 - 65岁的轻中度感音神经性听力损失患者。该研究使用了经过验证的听力功能测量方法，包括词汇识别、噪声中词汇识别和纯音测听法。
耳鸣和生活质量的测量将分别使用耳鸣功能指数和成人听力障碍清单进行评估，该研究还包括高频扩展测听(高至16k Hz)。这项2a期研究有4个剂量阵列，在第一次给药后的7个月内进行定期听力功能测试。
该公司还在进行1b期临床研究，来评估FX-322在其他患者群体中的潜力，包括老年性听力损失和重度感音神经性听力损失患者。公司也正在进行一项开放式标签安全研究，来研究FX-322的管理条件。
文章出自：戴瑞邦 听力学
